Исследователи, проверяющие потенциально новую генотерапию на ВИЧ/СПИД, говорят, что они взволнованы представляющими ранними результатамизначительный прогресс к «функциональному лечению» для болезни. Они представили данные от фазы 1 клинические программыразвивать лечение, известное как SB-728-T, от Sangamo BioSciences, Inc. Ричмонда, Калифорния, в 51-й МежнаукеКонференция по Антимикробным Агентам и Химиотерапии (ICAAC), проводящийся в Чикаго на этой неделе, от 17 до 20
Сентябрь.Sangamo является компанией биотехнологии, специализирующейся на разрабатывании технологии, включающей и выключающей гены путем управления классомтранскрипционные факторы назвали цинковые ДНК-связывающие белки пальца (ZFPs). Они также разрабатывают технологию, которая может точно настроить или отредактировать экспрессию гена с помощью цинкануклеазы пальца (ZFNs), вставляющие, удалите или измените определенные последовательности ДНК.
Одна из причин, ВИЧ в состоянии заразить клетки в человеческой иммунной системе, из-за гена CCR5: это кодирует для рецепторато, что вирусное использование, чтобы получить вход.Sangamo развил свое экспериментальное лечение SB-728-T, чтобы изменить это средство в обеих копиях гена CCR5 (каждыйу человека есть две копии или аллели гена, один от каждого биологического родителя).
Идея состоит в том, чтобы изменить достаточно генов в достаточном количестве клеток, к которым вирусный груз значительно уменьшен, таким образом устранив необходимостьпродолжите очень активную антиретровирусную терапию (HAART).Доктор Карл Джун, директор по переводному исследованию в семейном институте исследований рака Абрэмсона в университете
Медицинская школа Пенсильвании является следователем на испытании:Июнь сказал прессу что:«Статистически значительное отношение между предполагаемой модификацией обеих копий гена CCR5 и вирусным грузом во времяпрерывание лечения предлагает, чтобы следующий шаг увеличил частоту модифицированных клеток в зараженных ВИЧ пациентахс окончательной надеждой, что, если мы делаем, мы достигнем ‘функционального лечения’ и избавим от необходимости продолжительный HAART."
Испытание вовлекло 10 пациентов, которые были на HAART, когда они присоединились.Четыре недели после лечения с единственной дозой SB-728-T, шесть из них перенесли прерывание лечения (TI), где ониостановленное принятие лекарств HAART в течение 12 недель.Вирусный груз понизился в трех из этих шести пациентов. В одном пациенте вирусный груз стал практически невыявленным к пунктугде его считали «aviremic» в конце прерывания лечения.
Этот пациент уже имел естественно видоизмененныйкопия гена CCR5 (таким образом, его гены были уже наполовину к заканчивающейся почте до этого treamtent, былазатронутый).Исследователи оценили, что процент генов CCR5 (подсчитывающий обе копии), которые были выключены (таким образом отклонение ВИЧвход в клетки) в этом пациенте был дважды больше чем это других пациентов (ни один из которого уже не изменил копии гена когдаони присоединились к исследованию).Доктор Рональд Митсуясу, профессор медицины, медицинской школы Дэвида Геффена в Калифорнийском университете Лос-Анджелес (UCLA)научный руководитель на этой части испытания. Он сказал, что они были «очень поощрены этой ранней демонстрацией» противовирусного средстваэффект, и также «отмеченное улучшение» полного CD4 + иммунное Т-лимфоцитарное количество пациентов.
«В то время как их вирусными грузами хорошо управляют на HAART, эти предметы испытали неполное восстановление своего Т-лимфоцитарного количества.Улучшение и сохранение иммунной системы первостепенной важности при ВИЧ, и замеченные в этом исследовании показываютулучшение по сравнению с, за которым присматривают несколько лет HAART», сказал Митсуясу.
Доктор Дэйл Андо, вице-президент Сэнгэмо терапевтического развития и главный медицинский специалист сказал:«Лечение SB 728 приводит к беспрецедентному улучшению здоровья иммунной системы, как измерено увеличенным CD4 + Т-лимфоцитарные уровнии улучшенный CD4 +: CD8 + Т-лимфоцитарные отношения, даже в предметах, вошедших в испытание с бедным CD4 + количество."Исполнительный вице-президент Сэнгэмо научных исследований, Джефф Никол, сказал, что они продолжают «собирать ценные данныео параметрах, важных для оптимизации этого нового кандидата лекарственного средства».Компания планирует к, расширяет ее клинические испытания, и сделайте подтверждающие исследования у больных, кто несет естественное, уже измененноекопия мутации CCR5.«Мы также исследуем другие механизмы, чтобы улучшить приживление и максимизировать влияние ВИЧ устойчивые клетки на вирусном грузеи полная иммунная система пациентов ВИЧ», сказал Никол.
Заявление Сэнгэмо указало, что Mitsuyasu и июнь не имеют никаких финансовых связей с компанией.