Терапевтическая РНК исправляет дефект сплайсинга, вызывающий семейную дизавтономию
Ученые из лаборатории Колд-Спринг-Харбор (CSHL) определили терапевтическую молекулу РНК, которая исправляет ошибку в генетической обработке, которая приводит к семейной дизавтономии, редкому наследственному нейродегенеративному заболеванию. Эксперименты, проведенные на клетках, взятых у пациентов, и на мышиной модели болезни, подтверждают терапевтическую концепцию команды. …
Терапевтическая РНК исправляет дефект сплайсинга, вызывающий семейную дизавтономиюПодробнее »