Исследователи идентифицировали ряд цели, утвердили меры для оценки нового лечения для Болезни Хантингтона (HD) в клинических испытаниях фазы 2 и 3. По словам исследователей, результаты исследования которых были изданы Онлайн сначала в Неврологии Скальпеля, открытие должно увеличить шансы на успех будущего нового испытания лекарственного препарата задержать начало и уменьшить серьезность HD.`Победите автора, Сара Тэбризи от Института Университетского колледжа Лондона Неврологии в Лондоне, Великобритания, объясняет:«Исследование HD в критической точке с новыми препаратами в более поздних этапах развития, и мы предлагаем батарею оценок для использования в клинических испытаниях у людей с ранним HD. Гипотетические эффекты лечения, определенные более медленными продольными изменениями в этих мерах, должны быть поддающимися обнаружению по реалистическим временным рамкам с практическими объемами выборки. Эти новые инструменты предоставляют ключевой вклад в нашу окончательную цель установления эффективных лечений этого разрушительного условия».
В настоящее время клинические испытания лекарственных препаратов для лечения HD зависят от рейтинговой шкалы болезни объединенного Хантингтона (UHDRS) как стандартная результативная мера, однако, учитывая что этот масштаб только ограничил надежность и чувствительность, это может не быть достаточно адекватно измерению важных изменений в развитии болезни в пределах короткого срока. Более надежный метод тестирования для потенциального лечения поэтому необходим.Исследование HD СЛЕДА проводилось, чтобы идентифицировать биомаркеры, которые могли использоваться, чтобы предсказать и более точно измерить прогрессию HD. Исследователи зарегистрировали в общей сложности 366 человек из различных стран (Канада, Франция, Великобритания, Нидерланды).
Среди участников были 120 пациентов, которые были предсимптоматическими носителями генной мутации HD, 123 пациентами с ранним симптоматическим HD и 123 здоровыми контрольными группами. Исследователи сравнили всех участников серии методов, чтобы оценить их двигательную функцию, поведение, познание, и продвинули мозговое отображение.В год 1, в январе 2011, исследователи наблюдали широкий спектр изменений изображения головного мозга и клинических мер в предсимптоматических людях, таких как прогрессивное сокращение белого вещества и цело-мозгового объема, а также снижения в познавательной и двигательной функции.
2-летние контролируют направленный, чтобы определить производительность этих мер относительно прослеживания развития болезни на ежегодной основе и вычислить их влияние, чтобы оценить потенциальную чувствительность и эффективность.После 24-месячный, исследователи обнаружили, что мозговые меры по методу отображения доказали самое эффективное при обнаружении развития болезни с мерами мозговой атрофии, увеличивающейся при существенно более высоком, измеримом уровне в участниках без значимых симптомов и тех с ранним HD. Они также обеспечили самую сильную результативную меру для обеих стадий болезни, однако, по словам авторов, это должно быть идентифицировано, какие меры имеют причинные связи с функциональным снижением.По сравнению с контрольной группой ранняя Хантингдонская группа болезни также показала, что существенное ухудшение в функциональной, познавательной, и двигательной функции в 2-летнем контролирует.
Традиционный использовал меры по UHDRS, были побеждены ускоренным поколачиванием, которое, оказалось, было самым чувствительным моторных оценок.В заключительном отчете говорят исследователи:«Будущие исследования, чтобы исследовать законность маркеров как индикаторы клинически значащей и потенциально обратимой прогрессии продвинут развитие лечения для этого разрушительного нейродегенеративного заболевания».Карл Киберц из Университета Рочестера в Нью-Йорке, США, заявляет в связанном комментарии:«С методами, улучшившими точность и предсказуемость, должны уменьшиться объем выборки и оценки продолжительности испытания.
Эти методы, вместе с проектами испытания, созданными, чтобы идентифицировать и отказаться от бесполезных вмешательств быстро, должны ускорить процесс обнаружения эффективных лечений HD и других нейродегенеративных заболеваний».