При переключении сплайсинга, инновационном терапевтическом подходе, нацеленные олигонуклеотидные препараты изменяют редактирование транскрипта гена для получения желаемой формы белка. Разработки в этой быстро развивающейся области уже привели к появлению многообещающих методов лечения таких заболеваний, как мышечная дистрофия Дюшенна и спинальная мышечная атрофия, как описано в статье в Human Gene Therapy.
В статье «Разработка терапевтических олигонуклеотидов с переключением сплайсинга» Петра Дистерер и соавторы из Университетского колледжа Лондона, Лондонского университета, Лондонского университета Королевы Марии, Великобритания, и Варшавского медицинского университета, Польша, представляют обзор множества возможных терапевтических применений. для олигонуклеотидов с переключением сплайсинга. Авторы обсуждают дизайн и химическую модификацию этих новых соединений для повышения их стабильности и эффективности и подчеркивают необходимость разработки эффективных решений в каждом конкретном случае.
«Это новая терапевтическая область с многообещающими клиническими результатами», – говорит Джеймс М. Уилсон, доктор медицинских наук, главный редактор журнала Human Gene Therapy и директор программы генной терапии Департамента патологии и лабораторной медицины Медицинской школы Перельмана Пенсильванского университета, Филадельфия.