Олигонуклеотидная терапия с переключением сплайсинга – новый метод редактирования транскрипта генов
При переключении сплайсинга, инновационном терапевтическом подходе, нацеленные олигонуклеотидные препараты изменяют редактирование транскрипта гена для получения желаемой формы белка. Разработки в этой быстро развивающейся области уже привели к появлению многообещающих методов лечения таких заболеваний, как мышечная дистрофия Дюшенна и спинальная мышечная атрофия, как описано в статье в Human Gene Therapy. …