Северо-Западный университет и группа по изучению болезни Паркинсона объявили, что исследование нилотиниба при болезни Паркинсона (NILO-PD) показало, что нилотиниб, одобренный FDA препарат для лечения хронического миелогенного лейкоза, который тестируется на возможное повторное использование в качестве лекарства от болезни Паркинсона, был безопасным и переносимым в его испытании. популяция 76 участников с болезнью Паркинсона от умеренной до прогрессирующей, но не оказывает клинически значимого преимущества или биологического эффекта в пользу людей с болезнью Паркинсона.
Руководящий комитет NILO-PD единогласно согласился ускорить обнародование этих результатов, первоначально запланированное на 2020 год, в соответствии с обязательством членов как можно быстрее информировать сообщество людей о болезни Паркинсона о новых научных открытиях.
Гэри Рафалофф из Мальборо, штат Нью-Джерси, у которого в 2012 году диагностировали болезнь Паркинсона, был членом руководящего комитета NILO-PD. «Никто не хотел, чтобы это испытание было успешным, больше, чем я», – сказал Рафалофф. “Если бы я получил квалификацию, я бы участвовал в качестве волонтера. Вместо этого я потратил более двух лет на работу с другими членами комитета, чтобы убедиться, что исследование было спланировано и проведено с максимальной тщательностью. Тем не менее, результаты такие, какие они есть. Хорошая новость заключается в том, что есть еще несколько предстоящих испытаний, на которых мы можем сосредоточиться, надеясь на успех в будущем.”
Рандомизированное плацебо-контролируемое двойное слепое исследование провела главный исследователь Таня Симуни, доктор медицинских наук, профессор неврологии и глава отделения двигательных расстройств Медицинской школы им. Файнберга Северо-Западного университета. Исследование проводилось в 25 центрах через группу по изучению болезни Паркинсона, крупнейшую некоммерческую научную сеть центров болезни Паркинсона в Северной Америке.
Исследование координировалось Центром координации клинических исследований в Университете Рочестера, а статистический анализ проводился Университетом Айовы. NILO-PD, который тестировал плацебо, дозы 150 и 300 мг нилотиниба ежедневно в течение шести месяцев, был поддержан международным консорциумом исследовательских групп и групп защиты интересов пациентов: The Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research, The Cure Parkinson’s Trust (Лондон, Великобритания), Van Andel Institute, The Parkinson Alliance и Demoucelle Parkinson Charity (Брюссель, Бельгия). Корпорация Novartis Pharmaceuticals предоставила исследуемый препарат и плацебо для использования в исследовании.
“Наука сопряжена с высоким риском, и слишком часто стратегии, даже многообещающие, не могут быть воспроизведены или масштабированы. К сожалению, наблюдаемые нами результаты – измеренные по изменению клинических симптомов и влиянию на биологические показатели – не подтвердили тестирование нилотиниба в более крупном исследовании », – сказал Симуни. «Это не тот результат, на который мы надеялись, но мы по-прежнему привержены поиску более эффективных методов лечения, продвигая другие потенциальные методы лечения в сегодняшнем устойчивом портфеле болезни Паркинсона.”
Симуни отметил, что очень важно, чтобы любой, кто рассматривает возможность добавления нилотиниба в схему лечения болезни Паркинсона, работал в тесном сотрудничестве со своим врачом, прежде чем делать это. В то время как нилотиниб был признан безопасным и переносимым в исследуемой популяции, в исследовании строго учитывалась история здоровья, за исключением тех, у кого могут быть проблемы с сердцем или другие проблемы со здоровьем. Таким образом, его безопасность для более широкой популяции пациентов с болезнью Паркинсона остается недоказанной.
Нилотиниб (продается как Tasigna) подавляет активность c-Abl, белка, который был связан с клеточными путями, связанными с болезнью Паркинсона, включая агрегацию белка альфа-синуклеина и дезактивацию белка паркина. В 2016 году предварительные данные небольшого открытого клинического исследования фазы I, посвященного оценке безопасности и переносимости нилотиниба у людей с поздней стадией болезни Паркинсона, показали потенциальную пользу при БП. Путь c-Abl остается важной целью, представляющей интерес для исследователей болезни Паркинсона, и испытания других препаратов этого класса продолжаются.
Результаты исследования были раскрыты на заседании руководящего комитета 15 ноября. Руководство исследования и партнеры по финансированию обязались широко делиться основными выводами в ускоренные сроки – после сообщения результатов высокого уровня участникам исследования и исследователям на местах – в интересах сообщества Паркинсона, ожидая новостей об этом испытании и донорах, проводивших исследование возможный.
Лидеры NILO-PD поделятся более подробными данными с добровольцами-исследователями во время телеконференции 12 декабря и с научным сообществом в феврале на 3-м Панамериканском конгрессе по болезни Паркинсона и двигательных расстройствах в Майами, Флорида. Партнеры также планируют предоставить данные и биопробы для дальнейшего анализа широкому сообществу исследователей болезни Паркинсона.
“Когда наука не оправдывает ожиданий, легко почувствовать себя подавленным. Как пациент, я понимаю, – сказал Майкл Дж. Лиса. “Но даже исследование, которое не показывает результатов, на которые мы надеялись, в конечном итоге приближает нас к тому, которое.”