Вимизим (элосульфаза альфа) одобрен U.S. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов для лечения редкого детского расстройства под названием мукополисахаридоз типа IVA, также известного как синдром Моркио А.
Расстройство вызвано отсутствием метаболического фермента, что приводит к проблемам с развитием, ростом и движением костей, говорится в сообщении агентства. От него страдают около 800 человек в США.
Вимизим заменяет отсутствующий фермент, известный как ГАЛНС. Безопасность и эффективность препарата подтверждены клиническими испытаниями с участием 176 человек в возрасте от 5 до 57 лет. FDA заявило, что наиболее частыми побочными эффектами были жар, рвота, головная боль, тошнота, боль в животе, озноб и усталость.
Агентство добавило, что безопасность и эффективность препарата не оценивались у детей в возрасте до 5 лет. На этикетке Вимизима будет помещено предупреждение о риске анафилаксии, аллергической реакции, которая может быть опасной для жизни.
Вимизим был первым лекарством, получившим ваучер на приоритетное рассмотрение редких детских заболеваний, попытку FDA стимулировать разработку новых методов лечения редких детских болезней.
Препарат продается компанией BioMarin Pharmaceuticals, расположенной в Новото, Калифорния.