Новая генная терапия помогает обратить вспять сердечную недостаточность

Исследователи из Центра сердечно-сосудистых исследований в Медицинской школе Икана на горе Синай успешно протестировали мощную генную терапию, направленную непосредственно в сердце, чтобы обратить вспять сердечную недостаточность на крупных моделях животных.

Но предыдущее исследование Mount Sinai показало, что SERCA2 – не единственный фермент, который не действует при сердечной недостаточности. Исследование, опубликованное в журнале Nature в 2011 г. Хаджар и его исследовательская группа показали, что ген SUMO-1 также уменьшается при сердечной недостаточности человека. Но SUMO-1 регулирует активность SERCA2a, предполагая, что он может усиливать функцию SERCA2a без изменения его уровней. Последующее исследование на мышиной модели сердечной недостаточности продемонстрировало, что генная терапия SUMO-1 существенно улучшает сердечную функцию.

В этом новом исследовании тестировалось применение только генной терапии SUMO-1, только генной терапии SERCA2 и комбинации SUMO-1 и SERCA2.

На крупных животных моделях сердечной недостаточности исследователи обнаружили, что введение генной терапии одной только высокой дозы SUMO-1, а также SUMO-1 и SERCA2 вместе, приводит к более сильным сердечным сокращениям, лучшему кровотоку и уменьшению объема сердца по сравнению с только генная терапия SERCA2.

«Эти новые результаты исследования подтверждают критическую роль SUMO-1 в функции SERCA2 и лежат в основе терапевтического потенциала заместительной терапии геном SUMO-1 для пациентов с сердечной недостаточностью», – сообщает д-р. Хаджар.

Также, по словам доктора. Хаджар, исследователям понадобилось очень мало времени, чтобы преобразовать свои основные лабораторные данные в успешные доклинические исследования.

«Основной причиной такой скорости трансляционной медицины является превосходная инфраструктура, которая у нас есть в Центре сердечно-сосудистых исследований на горе Синай, где мы можем воспроизвести модели сердечной недостаточности человека, чтобы протестировать наши новые генные методы лечения», – говорит доктор. Хаджар. «Я думаю, что это действительно уникальный пример быстрого перевода многообещающей медицинской терапии от первоначального открытия до доклинических испытаний.”

Самые занимательные новости