Американское Управление по контролю за продуктами и лекарствами одобрило Soliris (eculizumab), чтобы лечить людей с атипичным гемолитическим уремическим синдромом (aHUS). aHUS является редкой и хронической болезнью крови, которая может привести к почечной (почечной) неудаче и связана с повышенным риском смерти и инсульта.Эта болезнь составляет 5 – 10% всех случаев гемолитического уремического синдрома.
В подавляющем большинстве случаев атипичный HUS только влияет на детей.Soliris является предназначенным лечением, оперирующим путем ограничения белков, играющих роль в aHUS.
В 2007 FDA первоначально одобрила это лекарственное средство, чтобы лечить пароксизмальную ночную гемоглобинурию (PNH), редкий тип нарушения кровоснабжения, которое может привести к инвалидности и преждевременной смерти. Soliris отнесен как лекарство от редких болезней. Лекарства от редких болезней являются лекарствами, показывающими потенциал для диагноза и/или лечения редких заболеваний или условий.
Никакое другое лечение для aHUS не было одобрено FDA, и безопасность и эффективность текущего стандартного лечения, плазменная терапия (плазмаферез или вливание свежезамороженной плазмы), не было исследовано в хорошо излеченных испытаниях.Ричард Пэздур, Доктор медицины, директор Офиса Продуктов Гематологии и Онкологии в Центре FDA Оценки Лекарственного средства и Исследования, объяснил:«Это – первое одобрение лекарственного средства для того, чтобы лечить это опасное для жизни заболевание и первое одобрение для использования Soliris в детях. Это одобрение подчеркивает, как увеличенное понимание биологии болезни и того, как лекарственное средство взаимодействует с тем процессом, может ускорить разработку лекарственного средства».
Два испытания единственной руки, состоявшие из 37 взрослых и юных людей с aHUS и одним ретроспективным расследованием, вовлекающим 19 пациентов-детей и 11 взрослых пациентов с aHUS, способствовались, чтобы установить безопасность и эффективность Soliris. Участники на Soliris испытали улучшения почечной функции, включая устранение требования для диализа в нескольких людях с aHUS, для которых плазменная терапия не была эффективной.
Участники Soliris также показали улучшение количества тромбоцитов и других параметров крови, имеющих отношение с aHUS активностью болезни.Среди тех на Soliris наиболее распространенные нежелательные явления включали высокое кровяное давление (артериальная гипертензия), диарея, головная боль, анемия, рвота, тошнота, верхние инфекции дыхательных и мочевых путей и уменьшение в лейкоцитах (лейкопения).Эти новые доказательства Soliris одобрены с вытяжением существующей Стратегии Оценки и Смягчения Риска (rem), чтобы сообщить специалистам здравоохранения и пациентам об известном риске опасных для жизни менингококковых инфекций.Доступ к Soliris будет ограничен теми, врачи которых были зарегистрированы в регистрационной программе.
Врач должен будет предоставить пациенту гида.Подчинение Soliris было рассмотрено в соответствии с приоритетной программой обзора FDA.
Этот ускоренный шестимесячный обзор сохранен для лекарств, которые могут обеспечить значительные шаги вперед в лечении, или в случаях, где новое лечение может быть обеспечено, когда не соответствующий в настоящее время существует.Кроме того, лечение одобрено в соответствии с ускоренной программой одобрения FDA, разработанной, чтобы предложить пациентам более быстрый доступ к обещанию новых препаратов, сопровождаемых дальнейшими расследованиями, чтобы подтвердить клиническое преимущество лекарственного средства.
Ускоренная программа одобрения позволяет агентству одобрять лекарственное средство, чтобы лечить серьезное заболевание на основе клинических данных, демонстрирующих, что лечение имеет эффект на результат, который, довольно вероятно, предскажет клиническое преимущество пациентам, или на эффекте на клинический результат кроме выживания или необратимой заболеваемости.Soliris продан Фармацевтическими препаратами Alexion в Чешире, Коннектикут.