Новое исследование мыши, изданное в ранней онлайновой проблеме этой недели Продолжений Национальной АкадемииНауки, кажется, обнаружил способ вызвать производство эритроцитов, вызывая надежду на потенциально новое лечениедля предотвращения болезненных эпизодов и органа часто повреждают испытываемый людьми с серповидно-клеточной анемией.Команда экспертов при нарушениях кровоснабжения детства, патологов и развивающихся биологов, обоих из Мичиганского университета(U-M) Система здравоохранения в США и университете Цукубы в Японии. найденный, что, увеличивая выражение в белках TR2 иTR4, более чем удвоенный уровень эмбрионального гемоглобина, произведенного у мышей серповидного эритроцита и уменьшенного повреждения органа.
Они полагают, что их «доказательство исследования понятия» является первым, чтобы предназначаться для определенных белков, чтобы предотвратить болезнь.Серповидно-клеточная анемия или анемия серповидного эритроцита, наследственное нарушение кровоснабжения, где мутация в гене гемоглобина вызывает изменениев форме и эффективности эритроцитов. Вместо того, чтобы быть круглыми и мягким, клетки становятся твердыми и полумесяц (серп)имеющий форму, таким образом, они не могут пройти через маленькие кровеносные сосуды.
Проблема начинает развиваться за первые несколько недель после рождения, поскольку эмбриональный гемоглобин заменяется взрослым гемоглобином.Болезнь влияет на сотни тысяч людей во всем мире, испытывающих пожизненные изнурительные эпизоды боли, хроническиеповреждение органа и значительно более короткая продолжительность жизни.Несколько пациентов, однако, кто рождается с более высокими уровнями эмбрионального гемоглобина, показывают менее тяжелые осложнения и живой дольше, таким образом,ревакцинация эмбрионального гемоглобина является одним способом лечить заболевание.Победите автора доктора Эндрю Д. Кэмпбелла, педиатра и директора Педиатрической Всесторонней Программы Серповидного эритроцита в U-M
Онкологический центр, сказанный СМИ:«Подавляющее большинство пациентов серповидно-клеточной анемии диагностировано рано в детстве, когда взрослый гемоглобин обычно заменяет эмбриональныйгемоглобин, но серьезность болезни может отличаться заметно, коррелируя наиболее сильно с уровнем эмбрионального гемоглобинасуществующий в эритроцитах."«В настоящее время гидроксимочевина является одобренным лекарственным средством единственной FDA, которое, как известно, увеличило уровни эмбрионального гемоглобина в пределах серповидного эритроцитапациенты болезни и значительное число пациентов действительно отвечают на него», сказал он, «Но долгосрочные последствия для гидроксимочевинынеизвестны, особенно в детях."В их отчете исследования Кэмпбелл и коллеги описывают, как с помощью мышей лаборатории они нашли способ повысить эмбриональные уровни гемоглобинакоррекция TR2 и выражения TR4.
Ведущий автор доктор Джеймс Дуглас Энгель, преподаватель и председатель Камеры У-М и Отделения Биологии развития,сказанный:«В то время как средний эмбриональный гемоглобин составлял 7,6% у мышей серповидного эритроцита, у лечивших мышей серповидного эритроцита TR2/TR4 было эмбриональное среднее числогемоглобин 18,6%."Он объясняет, что и анемия и оборот эритроцита улучшились у лечивших мышей серповидно-клеточной анемии TR2/TR4.
Авторы пишут:«У «гуманизированной» мыши модели серповидного эритроцита вызванное выражение TR2/TR4 увеличило изобилие HbF с 7,6% общего количествагемоглобин к 18,6%, сопровождаемым увеличенным гематокритом от 23% до 34% и сокращением ретикулоцита от 61% до 18%,указание значительного сокращения гемолиза."Они также описывают как эта уменьшенная болезнь осложнения у мышей серповидно-клеточной анемии (SCD):«Кроме того, вызванное выражение TR2/TR4 уменьшило hepatosplenomegaly и печень паренхиматозный некроз и воспаление в SCDмыши, указывая облегчение обычных патофизиологических особенностей».
Энгель говорит, что больше исследований должно теперь быть сделано, как должен клинические испытания, чтобы определить, работал ли бы подход влюди.Фонды от американской сердечной ассоциации, фонда анемии Кули, фонда Роберта Вуда Джонсона и соотечественника
Институты Национального Сердечного Легкого здоровья и Блада, платы, которой помогают, за исследование.