Первые изданные результаты испытаний с помощью клеток, полученных из человеческих эмбриональных стволовых клеток, кажется, показывают, что передали начальное препятствие безопасности. В Скальпеле на этой неделе, исследователи сообщают, что два почти слепых пациента, один с макулярной дистрофией Штаргардта и другим с сухой возрастной макулярной дегенерацией (главная причина слепоты в развитых странах), показали измеримые улучшения видения, длившегося больше четырех месяцев после получения инъекций сетчаточных клеток эпителия пигмента, полученных из человеческих эмбриональных стволовых клеток.
Клетки сетчаточного эпителия пигмента (RPE) были развиты американскими Передовыми клеточными технологиями (ACT) компании стволовой клетки, и экспертизы были проведены в Институте Глаза Жюля Стайна в Калифорнийском университете, Лос-Анджелес. Отчет казался онлайновым в Скальпеле в понедельник 23 января.Оба испытания разработаны как проспективная «открытая этикетка» испытания, чтобы проверить безопасность и толерантность подсетчаточной трансплантации клеток RPE, сделанных из стволовых клеток, полученных из человеческих эмбрионов.
А также эти два испытания, имеющие место в США, другое испытание за SMD только начинается в Великобритании, и первый пациент лечился в глазной клинике Moorfields в Лондоне в прошлую пятницу.Исследователи пишут в Скальпеле:«Это были 13 лет начиная с открытия человеческих эмбриональных стволовых клеток (hESCs).
Наш отчет обеспечивает первоописание hESC-производных клеток, пересаженных в человеческих пациентов».Очевидный успех испытаний, в лучшем случае показавших, что видение улучшилось немного, и в худшем случае, что это не ухудшилось и не был никакими неблагоприятными проблемами безопасности, мог показать основное повышение области исследования стволовых клеток, оказавшегося в плохом настроении в последнее время.И в данном случае, они предлагают надежду миллионам людей с AMD, числа которой увеличиваются каждый год.
В одних только США число людей с AMD, как оценивается, достигает 2,95 миллионов к 2020, по данным Центров по контролю и профилактике заболеваний (CDC).Макулярная дегенерация, часто названная возрастной макулярной дегенерацией (AMD), является глазным нарушением, связанным со старением, где видение людей становится менее острым, и они постепенно теряют центральное видение, которое важно каждый день задачи, такие как чтение и вождение.AMD влияет на пятно, средняя секция сетчатка, позволяющая глазу видеть мелкие детали. Существует две формы AMD, влажной и сухой.
И несмотря на то, что сухой наиболее распространенная форма AMD, к сожалению препараты только доступны для влажной AMD.Доктор Роберт Лэнза является главным научным сотрудником ЗАКОНА и ведущим автором бумаги. Он сказал прессе «безопасность и данные о приживлении, чтобы датировать взгляд очень воодушевляющим», и это несмотря на прогрессивную природу Макулярной дистрофии Штаргардта (SMD)и AMD:«… видение обоих пациентов, кажется, улучшилось после трансплантации клеток, даже в самой низкой дозировке».
Он указал, что это было особенно важно, потому что они хотят в конечном счете быть в состоянии лечить пациентов ранее в ходеболезнь, прежде чем слишком много ущерба нанесено, и могли бы ожидаться более значительные результаты.Существует два главных аспекта к испытаниям: каждый – аспект безопасности, и другой то, сколько сделало лечение, улучшают видениеиз пациентов.На стороне безопасности главные проблемы по поводу использования клеток, полученных из стволовых клеток, должны гарантировать, чтобы они не продолжали расти в aнеорганизованная мода и ведет себя как раковые клетки при опухолях («гиперпролиферация» и «онкогенность»), что новая ткань растет вправильное место (без «эктопического формирования ткани»), и что иммунная система пациента не отклоняет его.Исследователи находят, что в четыре месяца после лечения, нет никаких доказательств этого:«Мы не идентифицировали признаки гиперпролиферации, ненормального роста или иммунного опосредованного отторжения трансплантата ни в одном пациентев течение первых 4 месяцев."
На стороне улучшения видения результаты менее окончательны, потому что нет никакого согласия о том, как измерить видениеулучшение.Авторы признают это в своем отчете:«Несмотря на то, что существует мало соглашения между следователями на визуальных результатах у больных с плохим зрением, это воодушевляет этово время периода наблюдения никакой пациент не потерял видение."Они описывают улучшения, которые они измерили следующим образом:«Лучше всего исправленная острота зрения улучшилась от ручных движений до 20/800 (и улучшился с 0 до 5 писем о Раннем лечении
Диабетическое Исследование Ретинопатии [ETDRS] диаграмма остроты зрения) в глазу исследования пациента с макулярной дистрофией Штаргардта, ивидение также, казалось, улучшилось в пациенте с сухой возрастной макулярной дегенерацией (с 21 письма ETDRS до 28)."Они предлагают, чтобы их результаты означали, что, так как клетки RPE произошли из человеческих стволовых клеток эмбриона, «не показал признаковгиперпролиферация, онкогенность, эктопическое формирование ткани или очевидное отторжение после 4 месяцев», тогда «терапевтическое будущеецель будет состоять в том, чтобы лечить пациентов ранее в процессах болезни, потенциально увеличивая вероятность фоторецептора и центральныйвизуальное спасение».
Научным руководителем исследования и ведущим автором отчета является доктор Стивен Шварц, профессор АхмэнсонаОфтальмология в Медицинской школе Дэвида Геффена в UCLA и руководителе подразделения сетчатки в Жюле Стайне Эае университетаИнститут. Он сказал:«Это – честь инициировать переводный процесс исследования, поскольку мы начинаем вынимать биологию стволовой клетки из лаборатории и воперационная."
Он сказал положительные ранние результаты относительно этих предварительных испытаний безопасности и намека, там могли быть преимущества пациентам в видении условийулучшение, «делает, это – захватывающее время для офтальмологии и регенеративной медицины».Оба испытания должны сообщить о результатах в 12 месяцев, конечные предварительные выборы. Каждое испытание зарегистрирует 12 пациентов: это 12 с SMDи 12 с сухой AMD. Будет три дозы RPE.
Оба SMD и сухие пациенты AMD в текущем отчете принятысамая маленькая доза (50 000 клеток) полностью дифференцируемых клеток RPE произошла из hESCs.Лэнза благодарил пациентов – волонтеров, и в США и в Великобритании:«Мы хотели бы благодарить пациентов за их готовность участвовать в этих исследованиях безопасности.
Это обеспечило научноесообщество с важными данными и опытом, который поможет продвинуть усилия в регенеративной области медицины."Для получения дополнительной информации о AMD см. эти фактические данные от Национального Глазного Института в США.