FDA одобряет пуповинную кровь для пересадки стволовой клетки

Американское Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) одобрило первый продукт, чтобы использовать пуповинную кровь для стволовой клеткитрансплантация. В пресс-релизе в четверг, агентство сказало, что одобрило Hemacord, развитый нью-йоркской Кровью

Центр, как «первая лицензированная гематопоэтическая пуповина клеток – предшественников (HPC-C) терапия клетки».Hemacord «обозначен для использования в гематопоэтических процедурах пересадки стволовых клеток у больных с нарушениями, влияющимигематопоэтический (формирование крови) система», заявила FDA.

Это покрывает определенные раковые образования крови и унаследовало метаболическую и иммунную системунарушения, и включают неудачу костного мозга и бета-талассемию. Продукт также обозначен для использования с детьми.Доктор Карен Мидтун, директор Центра FDA Оценки Биопрепаратов и Исследования, сказала:«Использование пуповинной крови гематопоэтическая терапия клетки – предшественника предлагает потенциально спасительные варианты лечения для пациентов сэти типы нарушений."

Пуповинная кровь является одним из трех источников гематопоэтических клеток – предшественников (HPCs), используемый в пересадках, другие два, являющиеся костным мозгоми периферическая кровь. Клетки – предшественники могут превратиться во множество клеток крови: они походят на стволовые клетки, но немного далее внизлиния с точки зрения специализации.После того, как влитый в пациентов, HPCs мигрируют до крайности костный мозг, где они тиражируются и становятся зрелым. Когда они двигаются вкровоток, они могут частично или полностью восстановить число и функцию многих клеток крови, включая иммунныйфункция.

Доктор Кристофер Д. Хиллайер, президент и генеральный директор Нью-йоркского центра крови (NYBC), сказал:«Мы взволнованы, чтобы быть первым общественным банком пуповинной крови с лицензируемым FDA продуктом для трансплантации».NYBC, некоммерческая организация общественных центров крови, обеспечивал кровь и продукты переливания кбольницы с 1964. В 1992 это установило Национальную программу пуповинной крови (NCBP) в Говарде П. Милштайне Национальная ПуповинаЦентр крови, где с 1996 это обеспечило единицы пуповинной крови для трансплантации под Исследовательским новым лекарственным средством (IND)освобождение от FDA.

В 2009 FDA выпустила руководящий документ, чтобы помочь производителям просить лицензии на свои продукты пуповинной крови. Это былосопровождаемый двухлетним периодом пуска в действие для них, чтобы представить или заявление о предоставлении лицензии или исследовательское новое лекарственное средствоприменение. Период закончился 20 октября, и эти производители теперь должны подать такие заявления.NYBC сказал, чтобы получить их лицензию FDA, все «накопление и производственные условия единиц пуповинной крови соответствовали стандартам FDAдля потенции продукта, чистоты и эффективности и безопасности пациентов».

Заявление о предоставлении лицензии включало «обширную документациюсистемы и контрольные группы, используемые, и проверки, выполняемые, чтобы гарантировать соблюдение», плюс данные о безопасности от трансплантациибольше чем 4 000 трансплантатов пуповинной крови.FDA сказала, что Hemacord будет нести помещенное в коробку предупреждение на рисках Реакции «трансплантат против хозяина» (GVHD), приживлениясиндром, неудача трансплантата и реакции вливания, каждая из которых может быть фатальной.

Пациенты, получающие Hemacord, должны быть проверены тщательно, и врач, испытанный в гематопоэтической стволовой клеткетрансплантация должна наблюдать за оценкой преимущества риска, выбором единицы и назначением продукта, отметилагентство.